#Benitec #Biopharma Inc
기업 정보
눈인두근육위축병과 B형 간염 관련치료제를 개발하는 회사
베니텍 바이오파마 주식회사(Benitec Biopharma Inc.)는 1995년 4월 7일 설립된 전 베니텍 바이오파마 유한회사(Benitec Biopara Limited)로 임상 단계 생명공학 회사다.
당사는 유전 의약품 개발에 초점을 맞추고 있다. 당사는 리보핵산(RNA) 간섭을 유전자 치료와 결합한 치료기술 플랫폼을 개발하여 한 번의 투여로 질병 유발 유전자의 지속적이고 오래 지속되는 발현억제 기능을 제공한다.
당사는 디옥시리보핵산(DNA) 주도 RNA 간섭(ddRNAi)이라 불리는 이 기술을 고아병, 감염병 등 만성적이고 생명을 위협하는 인간병 분야의 제품 후보 개발을 위해 활용하고 있다.
Benitec는 눈인두근육위축병(OPMD) 치료를 위해 BB-301을 개발하고 상용화하려고 노력한다.
회사의 파이프라인에는 눈인두근육위축병(OPMD) 간염 B BB-103이 포함된다
종합 정보
손익 계산서
현금 흐름표
최근 주가
눈인두근육위축병 이란?
Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD)
구강 및 인두 근육의 점진적인 퇴화로 인해 심각한 연하 곤란을 일으키는 병
이 질병은 눈꺼풀 처짐, 삼킴 장애 (연하 곤란), 근위 사지 쇠약, 흡인 성 폐렴 및 영양 실조로 인한 사망이 특징입니다
파이프라인
우리는 유전자 침묵 기술의 새로운 응용 프로그램을 사용하여 Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) 및 Hepatitis B (HNV)부터 시작하여 수많은 적응증에서 충족되지 않은 의료 요구를 해결하기 위해 집중된 제품 파이프 라인을 구축하고 있습니다.
BB-301은 현재 Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD) 치료를 위해 개발중인 후기 단계의 비 임상 시험 약입니다. BB-301은 Benitec의 리드 파이프 라인 프로그램이며 IND 지원 연구가 현재 진행 중입니다.
BB-103은 만성 B 형 간염 바이러스 감염 치료를 위해이 약제를 평가하는 동안 강력한 비 임상 활성을 입증했습니다. Benitec은 현재 IND 활성화 연구를 통해 BB-103을 발전시킬 전략적 파트너를 찾고 있습니다.
연구 분야
Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD)
OPMD는 폴리 (A) 결합 단백질 핵 1 (PABPN1) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 드문 진행성 근육 소모성 질환으로 서방 국가에서 15,000 명의 환자가 유병률을 보이는 것으로 추정됩니다.
이 질병은 눈꺼풀 처짐, 삼킴 장애 (연하 곤란), 근위 사지 쇠약, 흡인 성 폐렴 및 영양 실조로 인한 사망이 특징입니다.
OPMD 환자의 일반적인 발병 연령은 40 ~ 60 대입니다.
연하 곤란은 OPMD의 심각한 생명을 위협하는 합병증으로 만성 질식, 역류, 흡인 성 폐렴 및 심한 경우 사망으로 이어질 수 있습니다.
현재 OPMD에 대한 효과적인 약물 요법은 없습니다. 사용 가능한 중재는 일시적인 완화 치료로 제한되며 근본적인 점진적 근육 약화를 해결하지 않습니다.
Benitec 접근 방식
우리는 돌연변이 PABPN1 단백질의 '침묵 및 대체'에 대한 ddRNAi 접근 방식이 근이영양증 및 진행성 위축 및 불용성 PABPN1의 핵 응집체와 관련된 근육 약화를 포함한 OPMD의 주요 임상 특징을 교정 할 것이라고 믿습니다. 당사의 독점적 인 접근 방식은 초기 2- 벡터 시스템의 필수 요소를 단일 재조합 AAV 벡터로 결합합니다.
B 형 간염 (HBV)
전 세계적으로 20 억 명의 사람들이 B 형 간염 바이러스 (HBV)에 감염되었으며, 만성 감염은 전 세계적으로 2 억 5 천 5 백만 명으로 추정됩니다.
세계 보건기구 (WHO)에 따르면 2015 년 B 형 간염은 대부분 간경변과 간세포 암종 (즉, 원발성 간암)으로 인해 8 억 87,000 명의 사망을 초래했습니다.
간염에 의한 만성 감염은 모든 간세포 암종의 80 %를 유발하며 매년 500,000 명 이상이이 치명적인 암으로 사망합니다.
표적 B 형 간염 표면 항원 (HBsAg) 녹다운을 통해 숙주 면역 반응의 회복을 촉진 할 수있는 안전하고 효과적인 치료제가 필요하며, HBV 환자에게 바이러스 생성 세포를 제거함으로써 '기능적 치료'가능성을 제공합니다.
접근방식
우리는 BB-103과 현재 감염된 개인에서 HBV를 치료하는 데 사용되는 약물 유형 인 뉴 클레오 시드 억제제 (NUC)의 조합이 HBsAg를 포함한 인간의 HBV 매개 변수를 억제 할 수 있다고 믿습니다. HBsAg는 면역 억제 및 HBV 만성에 기여하는 것으로 알려져 있습니다. 따라서 HBsAg를 억제하는 능력은 환자 자신의 면역 체계가 질병을 통제하기 위해 매일 항 바이러스 치료가 필요하지 않을 것으로 예상되는 항 -s- 항원 항체를 생성하도록 돕습니다.
우리의 전임상 결과는 NUC의 일일 투여 요법에 추가 된 BB-103의 일회성 치료가 HBV DNA의 4 로그 이상 감소를 포함하여 HBV 매개 변수의 훨씬 우수한 억제를 초래 함을 보여줍니다. 인간 키메라 간 마우스 모델에서 HBsAg의 2 log 하락보다.
BB-103은 완벽한 컴플라이언스를 보장하는 유일한 유전자 침묵 제로서 약물 내성 발생을 줄일 수있는 기회를 제공합니다.
최근 뉴스
BB-301 파일럿 투약 연구의 중간 분석 결과 성공적인 결과 발표
2021 년 2 월 24 일 오전 8시 29 분 EST
캘리포니아 헤이워드, 2021 년 2 월 24 일 / PRNewswire /
중간 분석의 하이라이트 :
생물학적으로 유의미하고 매우 일관된 용량 의존적 수준의 BB-301 조직 형질 도입 (예 : 표적 인두 근육 세포로의 다기능 유전 구성물의 전달)
증가하는 용량의 BB-301을 단일 투여 한 후 각 인두 근육에서 세포 당 1.7 카피에서 세포 당 최대 8.6 카피에 이르는 BB-301 카피 수를 달성했습니다.
BB-301 유전자 구조 (즉, siRNA13, siRNA17 및 코돈 최적화 된 PABPN1)를 구성하는 세 가지 다른 유전자의 인두 근육 세포 내에서 지속적이고 광범위한 기반의 용량 의존적 발현
인두 근육 세포 내에서 지속적이고 생물학적으로 유의미한 수준의 표적 유전자 녹다운 (즉, 관심있는 유전자의 발현 억제)
저용량, 중간 용량 및 고용량 BB-301 투여는 유사한 수준의 억제를 달성했으며, 모든 용량에서 평균 74 %의 PABPN1 발현 억제가 관찰되었습니다.
BB-301은 돌연변이 PABPN1을 발현하고 Oculopharyngeal Muscular Dystrophy (OPMD)의 주요 징후 및 증상을 나타내는 동물에 대한 이전의 비 임상 연구에서 평가되었으며, 이러한 OPMD 동물 모델에서 31 %의 PABPN1 침묵 수준 달성 억제 이상으로 OPMD 질병 증상의 완전한 해결 및 OPMD의 조직 학적 특징의 교정
마지막으로, Benitec이 실시한 Beagle 개에 대한 현재 BB-301 파일럿 투약 연구와 Benitec의 이전 BB-301 라이센스 사용자가 독립적으로 수행 한 이전 Beagle 개 투약 연구 간의 주요 차이점을 강조하는 것이 중요합니다.
Benitec 팀은 BB-301의 투여 경로와 방법을 최적화하고 투여 완료 후 사용되는 핵심 분석 방법을 개선했습니다.
이러한 방법 론적 개선에 따라 Benitec은 다음에서 관찰 된 BB-301 형질 도입 수준에 비해 두 가지 주요 인두 근육의 BB-301 형질 도입에서 248 배 개선 (+ 24,650 %) 및 111 배 개선 (+ 11,027 %)을 입증했습니다. 이전 BB-301 라이센스 사용자가 수행 한 유사한 비글 개 연구
Benitec은 2021 년 5 월 프랑스에서 과학 자문 회의를 개최하여 중간 데이터 및 1 상 임상 시험 설계를 검토하고 OPMD 환자를 대상으로 한 BB-301의 인간 최초 임상 연구 착수를 계속 계획하고 있습니다. 2022 년
Benitec의 독점적 인 "Silence-and-Replace"접근 방식에 대한 강력한 검증이 이루어졌습니다.
중간 분석에서 얻은 데이터는 질병 관리에 대한 "침묵 및 교체"접근 방식에 대한 약속을 확인하고 Benitec은 2021 년 하반기에 추가 파이프 라인 업데이트를 제공 할 계획입니다.
새로운 유전 의약품의 발전에 초점을 맞춘 개발 단계의 생명 공학 회사 인 Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ : BNTC)는 오늘 BB-301 파일럿 투약 연구의 중간 분석 결과를 성공적으로 발표했습니다. 아래 요약 된 데이터 외에도 www.benitec.com 에서 제공되는 슬라이드 프레젠테이션을 참조 하십시오. 여기 에서 액세스 할 수 있습니다.
독점적 인 DNA 지향 RNA 간섭 (ddRNAi) 플랫폼은 RNA 간섭 (RNAi)과 고전적인 AAV 기반 유전자 요법을 결합합니다. ddRNAi 플랫폼의 사용을 통해 Benitec의 목표는 단일 투여 후 표적 조직이 질병을 유발하는 유전자의 지속적인 침묵을 촉진하는 siRNA 분자를 영구적으로 생산할 수있는 유전 의약품을 만드는 것입니다. 중요하게도 ddRNAi 플랫폼은 야생형 대체 유전자의 동시 전달을 허용하며, 이러한 고유 한 유전 요소가 협력하여 질병을 유발하는 돌연변이 유전자의 발현을 억제하고 돌연변이 유전자를 정상 (야생형) 유전자로 교체하여 복원합니다. 병든 조직의 자연적인 기본 생리학. 현재 베니 텍이 개발하고있는 최첨단 유전 의학 BB-301은
BB-301은 OPMD 치료를 위해 "침묵과 교체"접근 방식을 사용하는 최초의 유전자 의학입니다. OPMD는 미국, 캐나다, 서유럽 및 이스라엘에서 약 15,000 명의 환자에게 영향을 미치는 만성적이고 생명을 위협하는 유전 질환입니다. OPMD는 폴리 (A) 결합 단백질 핵 1 (PABPN1)을 코딩하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. OPMD 환자는 액체와 고형물을 삼키는 능력을 잃고, 장애의 자연적 병력은 만성 영양 실조, 흡인 및 흡인 폐렴의 치명적인 에피소드를 특징으로합니다. 현재 OPMD 치료를 위해 승인 된 치료제는 없습니다. 또한 OPMD의 장기적인 자연사를 변경할 수있는 외과 적 개입이 없습니다. BB-301은 미국 및 유럽 연합에서 (지적 재산 보호와 무관 한) 상업적 독점권과 규제 검토 및 승인을위한 효율적인 경로 기회를 제공하는 희귀 의약품 지정을 받았습니다. OPMD는 희귀 한 (고아) 장애이지만,이 적응증에서 안전하고 효과적인 치료제에 대한 상업적 기회는 제품의 상업적 수명 기간 동안 10 억 달러를 초과합니다.
Benitec은 이전에 OPMD 환자를 대상으로 한 BB-301 임상 시험의 시작을 지원하기 위해 글로벌 규제 기관에서 요구하는 핵심 IND 활성화 연구를 요약했으며, 이러한 IND 활성화 연구에는 대형 동물에 대한 BB-301 파일럿 투약 연구와 기존 12 -주 GLP 독성 및 생물 분포 연구. BB-301은 OPMD의 자연사를 특징 짓는 이환율과 사망률의 기초가되는 것으로 알려진 인두 근육에 직접 주입됩니다. 이러한 배경에서, 개방형 수술 절차에서 독점적 투여 장치를 사용하여 BB-301의 직접 근육 내 주사가 다음 목표를 안전하게 달성 할 수 있음을 입증하기 위해 대 동물 대상을 대상으로 한 BB-301 파일럿 투여 연구를 수행했습니다.
생물학적으로 유의미하고 매우 일관된 용량 의존적 BB-301 조직 형질 도입 수준 (즉, 표적 인두 근육 세포로의 다기능 유전 구성물의 전달)
BB-301 유전자 구조를 구성하는 세 가지 다른 유전자의 인두 근육 세포 내에서 지속적이고 광범위하며 용량 의존적 발현
인두 근육 세포 내에서 지속적이고 생물학적으로 유의미한 수준의 표적 유전자 녹다운 (즉, 관심있는 유전자의 발현 억제)
파일럿 투약 연구는 세 가지 개별 용량 (1.0 + E13 vg / mL, 3.0 + E13 vg / mL)에 걸쳐 두 가지 농도의 BB-301 (1.0 + E13 vg / mL 및 3.0 + E13 vg / mL)의 안전성 및 생물학적 활성을 평가했습니다. 저주 사량, 3.0 + E13 vg / mL, 고 주사량)에 사용 된 독점 전달 장치를 사용하여 비글 견의 하인두 (HP) 근육과 갑상선 (TP) 근육에 직접 근육 내 주사 한 후 개방 수술. 비글 견의 HP 근육은 인간 피험자의 중간 인두 수축 근에 해당하고, 비글 개의 TP 근육은 인간 피험자의 하인두 수축 근에 해당합니다. BB-301은 파일럿 투약 연구의 1 일에만 주사되었으며, 연구 8 주 후에 분석을 위해 해당 개 인두 근육을 수확했습니다.
추가 데이터 분석은 BB-301 파일럿 투약 연구에서 치료 된 개 피험자에 대해 진행 중이며, 오늘 강조된 중간 데이터 포인트는 현재까지 6 명의 비글 개 피험자 (24 마리 중 주제 연구 모집단). 추가 주제가 분석되면 데이터 세트와 초기 결론이 업데이트됩니다. 주요 예비 결과는이 발표 마지막 부분에 요약되어 있습니다.
마지막으로, Benitec이 실시한 Beagle 개에 대한 현재 BB-301 파일럿 투약 연구와 Benitec의 이전 BB-301 라이센스 사용자가 독립적으로 수행 한 이전 Beagle 개 투약 연구 간의 주요 방법 론적 차이점을 강조하는 것이 중요합니다. 이전 BB-301 라이센스 사용자에 의해 수행 된 BB-301 투여 연구는 표적 인두 근육 조직에 대한 BB-301 투여의 비 이상적인 경로 및 방법을 사용했으며 연구의 투여 단계 완료시 유사하게 제한된 분석 방법을 사용했습니다. Benitec 팀은 BB-301의 투여 경로와 방법을 최적화하고 투여 완료 후 사용되는 핵심 분석 방법을 개선하기 위해 노력했습니다.
이러한 방법 론적 개선에 따라 Benitec은 HP 근육의 BB-301 형질 도입이 248 배 (+ 24,650 %), TP 근육의 BB-301 형질 도입이 수준에 비해 111 배 (+ 11,027 %) 개선되었음을 입증했습니다. 이전 BB-301 라이센스 사용자가 관찰 한 BB-301 형질 도입의.
Benitec은 2021 년 5 월 프랑스에서 과학 자문 회의를 개최하여 중간 데이터 및 1 상 임상 시험 설계를 검토하고 OPMD 환자를 대상으로 한 BB-301의 인간 최초 임상 연구 착수를 계속 계획하고 있습니다. 중간 데이터는 질병 관리에 대한 "침묵 및 교체"접근 방식의 약속을 확인하고 Benitec은 2021 년 하반기에 추가 파이프 라인 업데이트를 제공 할 계획입니다.
파일럿 투약 연구의 예비 결과 :
BB-301에 대해 관찰 된 인두 근육 조직 형질 도입 수준에 관하여 :
HP 근육에서 :
저용량 BB-301 (1.0E + 13 vg / mL)은 세포 당 1.7 카피의 벡터 카피 수를 달성했습니다.
중간 용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 저용량)은 세포 당 3.5 개의 벡터 사본 수를 달성했습니다.
고용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 고용량)은 세포 당 7.2 카피의 벡터 카피 수를 달성했습니다.
TP 근육에서 :
저용량 BB-301 (1.0E + 13 vg / mL)은 세포 당 2.0 카피의 벡터 카피 수를 달성했습니다.
중간 용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 저용량)은 세포 당 2.3 개 사본의 벡터 사본 수를 달성했습니다.
고용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 고용량)은 세포 당 8.6 개의 벡터 카피 수를 달성했습니다.
인두 근육 조직 내에서 BB-301에 대해 관찰 된 유전자 발현 수준에 관하여 :
BB-301은 각각 독립적으로 PABPN1 단백질의 돌연변이 형태 및 야생형 (즉 내인성) 형태의 발현을 억제 (즉, "침묵") 할 수있는 2 개의 별개의 siRNA 종 (즉, siRNA13 및 siRNA17)을 암호화합니다. PABPN1 단백질 (중요하게, PABPN1 단백질의 돌연변이 형태는 OPMD의 개발 및 진행의 기초가됩니다)
BB-301은 또한 세포 내 발현이 siRNA13 및 siRNA17의 억제 활성에 영향을받지 않는 PABPN1 단백질의 야생형 버전을 암호화하며,이 코돈 최적화 된 PABPN1 단백질 (즉, coPABPN1)은 PABPN1 단백질의 내인성 형태를 보충하고 병든 조직에서 OPMD의 발달과 진행의 기초가되는 돌연변이 형태의 PABPN1 대체
비교 목적을 위해, 비글 견의 인두 근육 세포 내 야생형 PABPN1의 평균 발현 수준은 세포 당 4.5 카피에서 세포 당 7.8 카피입니다.
HP 근육에서 :
저용량 BB-301 (1.0E + 13 vg / mL)은 siRNA13, siRNA17 및 coPABPN1 복제 수를 각각 세포 당 161,358 개, 세포 당 26,652 개, 세포 당 21 개 복제했습니다.
중간 용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 저용량)은 siRNA13, siRNA17 및 coPABPN1 사본 수를 각각 세포 당 256,928 개, 세포 당 47,944 개 사본, 세포 당 24 개 사본을 달성했습니다.
고용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 고용량)은 siRNA13, siRNA17 및 coPABPN1 사본 수를 각각 세포 당 374,324 개, 세포 당 57,126 개 사본, 세포 당 52 개 사본을 달성했습니다.
TP 근육에서 :
저용량 BB-301 (1.0E + 13 vg / mL)은 siRNA13, siRNA17 및 coPABPN1 사본 수를 각각 세포 당 195,182 개, 세포 당 40,106 개 사본, 세포 당 15 개 사본을 달성했습니다.
중간 용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 저용량)은 siRNA13, siRNA17 및 coPABPN1 사본 수를 각각 세포 당 293,597 개, 세포 당 57,969 개 사본, 세포 당 43 개 사본을 달성했습니다.
고용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 고용량)은 siRNA13, siRNA17 및 coPABPN1 사본 수를 각각 세포 당 751,484 개, 세포 당 173,211 개 사본, 세포 당 100 개 사본을 달성했습니다.
인두 근육 조직 내에서 BB-301에 대해 관찰 된 야생형 PABPN1 침묵 (즉, "녹다운"표적)에 관하여 :
위에서 언급 한 바와 같이, BB-301은 각각 독립적으로 모든 형태의 PABPN1 단백질 (siRNA13 및 siRNA17)의 발현을 억제 (즉, "침묵") 할 수있는 2 개의 별개의 siRNA 종 (즉, siRNA13 및 siRNA17)을 인코딩합니다. 야생형 PABPN1 [wtPABPN1] 및 돌연변이 PABPN1 모두)
현재 BB-301 파일럿 투약 연구에서 치료받은 비글 개 피험자는 돌연변이 PABPN1을 발현하지 않지만, PABPN1 표적에 대한 BB-301 유도 유전자 침묵의 수준은 siRNA13 및 siRNA17의 등가 억제 효과로 인해 정확하게 평가 될 수 있습니다. wtPABPN1 및 돌연변이 PABPN1 모두
따라서 현재 BB-301 파일럿 투약 연구에서 관찰 된 wtPABPN1 침묵 활성은 돌연변이 PABPN1의 존재에서 예상되는 활성의 대리 역할을합니다.
BB-301은 돌연변이 PABPN1을 발현하고 OPMD의 주요 징후 및 증상을 나타내는 동물에 대한 이전의 비 임상 연구에서 평가되었으며, 이러한 OPMD 동물 모델에서 31 % 이상의 억제 수준의 PABPN1 침묵 수준의 달성으로 인해 OPMD 질병 증상의 완전한 해결 및 OPMD의 조직 학적 특징의 교정
HP 근육에서 :
저용량 BB-301 (1.0E + 13 vg / mL)은 wtPABPN1 발현의 74 % 억제를 달성했습니다.
중간 용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 저용량)은 wtPABPN1 발현의 80 % 억제를 달성했습니다.
고용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 고용량)은 wtPABPN1 발현을 78 % 억제했습니다.
TP 근육에서 :
저용량 BB-301 (1.0E + 13 vg / mL)은 wtPABPN1 발현의 72 % 억제를 달성했습니다.
중간 용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 저용량)은 wtPABPN1 발현의 61 % 억제를 달성했습니다.
고용량 BB-301 (3.0E + 13 vg / mL, 고용량)은 wtPABPN1 발현을 79 % 억제했습니다.
프레젠테이션 자료
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